Genová terapie a biologická léčiva

Cílem předmětu je seznámit studenty s prostředky a metodami využívanými v oblasti genové terapie a biologických léčiv se zaměřením na farmaceutické aspekty problematiky. Prostředky genové terapie a biologická léčiva obecně jsou představeny z hlediska jejich původu, struktury, vlastností, metod přípravy a výroby, ale i kontroly kvality. Studenti se dále seznámí s aktuální situací v klinickém využití a potenciálními možnostmi biologické a genové terapie, ale i s limity a potenciálními riziky terapeutického využití těchto metod.

Sylabus předmětu

Biologická léčiva obecně

  • definice biologik
  • rozdíly mezi klasickými léčivy a biologiky
  • klasifikace biologických léčiv
    • peptidy či proteiny (monoklonální protilátky, enzymy, vakcíny)
    • polysacharidy, mukopolysacharidy
    • biologika na bázi nukleových kyselin
    • kombinace, technologické úpravy (např. makromolekulární proléčiva)
  • nomenklatura biologických léčiv

Metody přípravy biologik a strukturní předpoklady jejich účinku

  • biotechnologická příprava léčiv charakterů proteinů
  • modifikace struktury léčiv typu proteinů za účelem zvýšení účinků nebo stability
  • biotechnologická příprava léčiv charakterů sacharidů
  • principy chemické syntézy oligopeptidů a nukleových kyselin (oligonukleotidů) na pevné fázi
  • oligonukleotidová terapeutika - modifikace I., II. a III. generace za účelem zlepšení stability v biologickém prostředí a farmakokinetických vlastností
  • farmaceuticko-technologické a farmakokinetické vlastnosti biologik vyplývající z jejich struktury
  • farmaceuticko-technologické možnosti zvýšení účinků biologik
  • modifikace biopolymerů pro diagnostické účely

Metody kontroly a analýzy v oblasti biologických léčiv

  • přístupy k analytickému hodnocení biologických léčiv
  • nejčastěji využívané metody pro analýzu biologických léčiv
  • hodnocení totožnosti, kvality a obsahu biologických léčiv

Genová terapie úvod

  • rozdělení genové terapie
  • GMO legislativa

Genová terapie zprostředkovaná oligonukleotidy (OMGT)

  • principy antisense terapie a antigene terapie
  • možnosti, problémy a limity genové terapie zprostředkované oligonukleotidy
  • antisense terapeutika v klinickém použití a v klinických testech
  • přehled typů nekódující RNA
  • microRNA a siRNA
  • možnosti terapeutického využití nekódující RNA na bázi ovlivnění genové exprese

Genová terapie s využitím vektorů (VMGT)

  • možnosti GT zprostředkované vektory
  • typy vektorů používaných v GT
  • způsoby přípravy vektorů
  • výhody a nevýhody různých typů vektorů
  • problémy a rizika plynoucí z GT zprostředkované vektory
  • DNA vakcíny

Aptamery jako specifická skupina terapeutik

  • strukturní typy aptamerů
  • mechanismus účinku
  • příprava oligonukleotidových aptamerů
  • strukturní předpoklady účinku oligonukleotidových aptamerů
  • aptamery v klinickém použití a pokročilých stadiích klinických testů

Terapie monoklonálními protilátkami

  • mechanismy působení
  • konstituční typy protilátek z hlediska mechanismu působení (prosté, konjugované, radioaktivně značené)
  • chemické a fyzikálně-chemické obměny protilátek ovlivňující farmakokinetiku
  • přehled aktuálního terapeutického využití monoklonálních protilátek a dalších biologik se zaměřením na onkologii, terapii revmatoidní artritidy a autoimunitních chorob

Cílená terapie nádorových onemocnění a terapeutické ovlivnění buněčné signalizace a procesů.

  • moderní molekulární postupy na bázi biologik a nízkomolekulárních inhibitorů buněčné signalizace

Kmenové buňky, buněčná terapie.

  • typy kmenových buněk (SC)
  • metody získávání SC
  • aplikace SC

Literatura

© 2019 Univerzita Karlova, Farmaceutická fakulta v Hradci Králové | O webu a cookies | Kentico CMS